2月28日,，國際罕見病日,。
2月11日，國務(wù)院總理李克強主持召開國務(wù)院常務(wù)會議,，部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施,，并決定對罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠,。
會議指出，要保障2000多萬罕見病患者用藥,。從3月1日起,，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅,，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅,。
這是藥品領(lǐng)域又一次迎來利好,。早在去年年初，罕見病用藥政策利好就接踵而至,。2018年6月,，121種《第一批罕見病目錄》向公眾印發(fā)。幾天后,，國務(wù)院常務(wù)會議決議,，對治療罕見病的藥品簡化上市要求。
中國社會科學(xué)院社會學(xué)研究所研究員,、社會政策研究中心顧問楊團對《公益時報》記者表示,，“罕見病保障機制不同于其他病種，應(yīng)具有特征性,，對這一人群給予特殊保障,，罕見病用藥不僅僅是減稅問題，一系列政策性制定才剛剛開始,?！?/span>
截止記者發(fā)稿時，2月13日國家衛(wèi)生健康委員會表示,，未來,，將隨著相關(guān)診斷和治療手段的提高，對罕見病目錄進行動態(tài)調(diào)整,。
2018年2月27日,，由病痛挑戰(zhàn)基金會與香港浸會大學(xué)、華中科技大學(xué)聯(lián)合發(fā)布的《2018中國罕見病調(diào)研報告》顯示,，罕見病患者平均承擔(dān)醫(yī)療開支的70%~80%,，還有很多罕見病病人并非無藥可用,，而是因為藥費過高而難以承擔(dān),。
中國社會科學(xué)院經(jīng)濟研究所研究員、微觀經(jīng)濟學(xué)研究室主任,、公共政策研究中心副主任王震指出,，“藥品創(chuàng)新能力低、以藥養(yǎng)醫(yī),、高藥價,，依然是中國藥品供應(yīng)體制的特征性事實”。
王震表示,，“藥品創(chuàng)新能力低是導(dǎo)致我國重病患者‘無藥可用’或‘被迫選擇高價進口藥’的關(guān)鍵性原因之一,。我國大量所謂‘新藥’，其實多是‘改頭換面式的假創(chuàng)新’,，缺乏實質(zhì)性創(chuàng)新,。
王震指出,，“壓低成本以留足‘返利’和‘回扣’空間是我國藥品企業(yè)不愿意進行實質(zhì)性創(chuàng)新投入的考慮之一，而這背后的原因則是我國公立醫(yī)療機構(gòu)由行政壟斷背景下的‘以藥養(yǎng)醫(yī)’,，以及由之引發(fā)的醫(yī)院,、醫(yī)生對‘高價藥’的偏好?！?/span>
王震介紹,，在我國醫(yī)院的收入來源中，藥品收入占30%-40%,，最高的時候占60%,；而在藥品的價格構(gòu)成中，生產(chǎn)與流通成本（含利稅）僅占30%-35%,。
據(jù)了解,，我國在2015年6月前對藥品實行“價格管制”，對進入醫(yī)保目錄的藥品進行“最高限價”,，此后進入市場定價階段,。
2015年5月，國家發(fā)改委發(fā)布《關(guān)于印發(fā)推進藥品價格改革意見的通知》,，通知要求自2015年6月1日起,，取消絕大部分藥品的政府定價(麻醉藥品和第一類精神藥品除外)，建立起以市場為主導(dǎo)的藥品價格形成機制,。
王震說,，“2015年之前，政府限價的同時又實行省級集中招標(biāo)采購,，多數(shù)是‘低價藥中標(biāo)’,。在醫(yī)療機構(gòu)和醫(yī)生偏好高價藥的情況下，企業(yè)沒有動力做實質(zhì)性創(chuàng)新,?！?/span>
中國社會科學(xué)院社會學(xué)研究所研究員、社會政策研究中心顧問楊團對《公益時報》記者表示,，“不光是藥品生產(chǎn)問題,，這與國家醫(yī)療體制有較大關(guān)系，現(xiàn)有醫(yī)療體制不改,，回扣利益空間太大,，導(dǎo)致藥品價格難以下降。如果生產(chǎn),、流通體系不改,，仍不能達到患者終極受益的目標(biāo)。
此次的罕見病藥品增值稅降稅前,，已經(jīng)有過一輪制造業(yè)藥品降稅,。
2018年3月28日召開的國務(wù)院常務(wù)會議就決定,，從2018年5月1日起，將制造業(yè)行業(yè)的增值稅稅率從17%降至16%,，這其中就包括藥品制造,。
中國社科院財經(jīng)戰(zhàn)略研究院財政研究室副主任何代欣認(rèn)為，罕見病種類多,，而一些相關(guān)藥品價格又很高,，如果從稅收方面能夠給予一定減免的話，既能使企業(yè)享受到減稅紅利,，同時也能夠降低患者治療成本,，有助于患者改善病況。特別是在罕見病藥品領(lǐng)域有競爭的企業(yè),，在享受到普遍性的減稅紅利后,，也會產(chǎn)生調(diào)低藥品售價的意愿。
瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心主任王奕鷗表示,，“政策釋放了一種信號,，讓重視中國市場的外企藥商通過稅收激勵優(yōu)惠將罕見病藥品盡快在中國上市，讓患者受益,?！?/span>
但對于治療罕見病藥品的高價格，王奕鷗坦言,，“政策性降稅空間可能會讓罕見病藥品上市后有一定降價空間,，給患者購藥壓力帶來一定釋放，但不會很大,，即便降價罕見病藥物對患者用藥仍有壓力,。”
罕見病政策出臺一定是多方面的,。王奕鷗表示,，“降稅、免臨床,、綠色通道,、藥品上市優(yōu)惠政策,，這些對于患者家庭來講不一定所有的家庭都能理解,，但最終就是家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見病有效藥物進入到中國,，讓更多中國藥企有能力研發(fā)罕見病用藥,，這必須由政策來解決?！?/span>
2018年6月6日,，國家衛(wèi)健委,、科技部、工業(yè)和信息化部,、國家藥品監(jiān)督管理局和國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見病目錄》,。第一批納入目錄的罕見病共121種。
該目錄根據(jù)中國人口疾病罹患情況,、醫(yī)療技術(shù)水平,、疾病負擔(dān)和保障水平等，參考國際經(jīng)驗,，由不同領(lǐng)域權(quán)威專家按照一定工作程序遴選產(chǎn)生,。目錄廣泛征求了相關(guān)部委和行業(yè)意見并達成一致。
白化病,、先天性肌無力綜合征,、血友病、帕金森病等疾病被納入第一批目錄,。
國家衛(wèi)健委表示,，各部門將按照分批制訂、動態(tài)更新的工作方式,，依據(jù)工作程序,，逐步完善中國罕見病目錄，為各部門開展相關(guān)工作提供依據(jù),，進一步維護人民群眾健康權(quán)益,。
王奕鷗說，“罕見病總數(shù)約7000種,，第一批納入目錄的罕見病共121種,，還有大量病種需要進入，如何進入,？顯然還有很大納入空間,。‘?dāng)U展目錄’,、‘綠色通道’,、‘稅收優(yōu)惠’、‘跟進實施’,，這對于社會組織進行政策倡導(dǎo)有著很大空間,。”
“政策推進的同時,，罕見病公眾認(rèn)知,、政策與罕見病群體關(guān)系、政策演變發(fā)展解讀等都是社會組織應(yīng)該持續(xù)倡導(dǎo)的工作,?！蓖蹀鳃t補充道,。
2018年6月20日，國務(wù)院常務(wù)會議決議,，確定加快已在境外上市新藥審批,、落實抗癌藥降價措施、強化短缺藥供應(yīng)保障,。會議指出,，對治療罕見病的藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市,，監(jiān)管部門在3個月內(nèi)審結(jié),。
這表明，在境外已上市而國內(nèi)未上市的罕見病用藥,，可直接提供境外研究資料在國內(nèi)申報上市,，而無需再在國內(nèi)進行臨床試驗，而且3個月之內(nèi)就須有審批結(jié)果,。
據(jù)不完全統(tǒng)計,，目前已有21個治療罕見病的藥品納入優(yōu)先審評審批。
2月13日,，國家衛(wèi)健委召開例行發(fā)布會,，醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝在發(fā)布會上表示，世界衛(wèi)生組織把罕見病定義為發(fā)病率在0.65‰－1‰疾病,，但是由于我國人口基數(shù)比較大,，患罕見病的絕對人口數(shù)在我國仍是一個不小的數(shù)字。罕見病的管理不單純是一個醫(yī)學(xué)問題,，也是一個社會問題,。她表示，未來隨著罕見病診斷和治療手段的提高,，還將對罕見病目錄進行動態(tài)調(diào)整,。
中國社會科學(xué)院社會學(xué)研究所研究員、社會政策研究中心顧問楊團指出,，“在中國,，每種罕見病的人數(shù)好像不多，但我國人口基數(shù)大,，乘以13億將會是一個非常大的數(shù)字,，中國的政策在制定上不能只采用多、少數(shù)概念,，更不能忽略少數(shù),。不應(yīng)只看結(jié)構(gòu)，而應(yīng)看絕對數(shù)值,，這是政策上的重要概念,。”
另外,，楊團還表示,，“罕見病保障機制不同于其他病種。罕見病具有特征性,，是固化,、不可逆的病種。對這一人群應(yīng)給予特殊保障,，不僅僅是稅收問題,，政策性才剛剛開始?！?/span>
2018年7月5日,，一部講述罕見病用藥的電影《我不是藥神》在中國上映。影片講述了神油店老板程勇從一個交不起房租的男性保健品商販,，一躍成為印度仿制藥“格列寧”獨家代理商的故事,。
這部根據(jù)真實事件改編的電影《我不是藥神》最終票房突破25億。影片反映的我國罕見病等重癥患者用藥難,、用藥貴等現(xiàn)實問題,，引發(fā)輿論關(guān)注。
2018年7月17日,，“中國政府網(wǎng)”微信公眾號發(fā)文稱,，李克強總理就電影《我不是藥神》作出批示，“癌癥等重病患者關(guān)于進口‘救命藥’買不起,、拖不起,、買不到等訴求，突出反映了推進解決藥品降價保供問題的緊迫性,，要求有關(guān)部門按照國務(wù)院常務(wù)會確定的相關(guān)措施抓緊落實,，能加快的盡可能加快?！?/span>
楊團表示,，“一件事情要讓大家認(rèn)識就必須通過有效的傳播手段，越是認(rèn)識清晰,，越會產(chǎn)生輿論,，這對于政策改變就越有利。通過電影《我不是藥神》傳播,，將罕見病,、癌癥等屬于少數(shù)人群的重癥病種用藥價格高企的尖銳問題，通過藝術(shù)表現(xiàn)的方式展現(xiàn)，引起政策重視,，推動政策進步,，這種傳播作用在中國政策史上少見，互聯(lián)網(wǎng)時代迅速形成的輿情得到有效響應(yīng),，這是國家進步的表現(xiàn),。
近幾年間，一批關(guān)注罕見病群體的社會組織也紛紛成立,，北京新陽光慈善基金會,、瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心、罕見病發(fā)展中心,、藍梅罕見病關(guān)愛中心,、愛稀客罕見病關(guān)愛中心等社會組織分別通過宣傳倡導(dǎo)讓社會各界關(guān)注罕見病群體，推動政策進步,。
2009年,、2011年、2013年,，瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心舉辦第一,、二、三屆瓷娃娃全國病友大會,，作為全國性的罕見病公益盛會,，共有近700位成骨不全癥病友及家屬齊聚北京，1000余名公眾參與,。
王奕鷗表示,，“病友、病友組織,、社群行動者,，這十年間沒少忙活罕見病領(lǐng)域政策變化明顯，大家一直呼吁政策,。這次政策出臺給大家信心,，讓病友及相關(guān)方看到呼吁倡導(dǎo)行動帶來的效果和變化。另外,，病友和病友組織應(yīng)看到自身社群的重要性,，政策及相關(guān)方關(guān)注到訴求者本身的聲音，從而兩者達到共同推進罕見病目標(biāo)的作用,?！?/span>
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作者/ 張明敏 責(zé)任編輯/ 高文興 排版/ 吳麗萍 公益時報原創(chuàng)內(nèi)容
